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新研究顯示，一種新型細(xì)胞療法有望治愈兒童罕見癌癥——神經(jīng)母細(xì)胞瘤。研究近期已發(fā)表在美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》周刊上。
這項(xiàng)由意大利圣心天主教大學(xué)等機(jī)構(gòu)進(jìn)行的研究顯示，27名患病兒童中有9名經(jīng)過該療法治療，6周后沒有顯示出癌癥跡象，不過其中有兩人后來癌癥復(fù)發(fā)并死亡。
為期3年的研究結(jié)束時(shí)，共有11名兒童存活。美國賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊表示，如果沒有這種療法，這些患兒可能全都無法幸存。瓊是細(xì)胞療法方面的先驅(qū)人物，但沒有參與這項(xiàng)新研究。
這種名為CAR-T細(xì)胞療法的治療方案此前已被用于對抗白血病和其他血液癌癥。研究人員從患者血液中收集T細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行基因編輯等處理后通過靜脈注射輸回患者體內(nèi)，讓其繼續(xù)增殖，產(chǎn)生可以追蹤和破壞腫瘤的“活性藥物”。該領(lǐng)域?qū)＜冶硎荆@是研究人員首次在實(shí)體瘤領(lǐng)域取得如此令人鼓舞的結(jié)果，這一療法還有望用于治療其他類型的癌癥。
此前研究發(fā)現(xiàn)，雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂（GD2）在神經(jīng)母細(xì)胞瘤腫瘤細(xì)胞表面高度表達(dá)，使其成為一個(gè)有吸引力的治療靶點(diǎn)。此次，研究人員據(jù)此開發(fā)了針對GD2的第三代基因編輯自體CAR-T細(xì)胞療法。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是好發(fā)于兒童的一種顱外實(shí)體腫瘤，由于惡性程度高、疾病進(jìn)展迅猛、治療難度大，神經(jīng)母細(xì)胞瘤常被稱作“兒童腫瘤之王”。這一疾病的標(biāo)準(zhǔn)療法包括化療、手術(shù)和放療，具體取決于癌癥分期等因素。
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